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Un ambitieux consortium de recherche translationnelle soutenu par l’AFM

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Frédéric Relaix, directeur de l’équipe « biologie du système neuromusculaire » de l’IMRB, décrit le projet scientifique fédérateur « translamuscle » sur les maladies neuromusculaires, qui a reçu en juillet dernier le soutien de l’Association Française contre les Myopathies (AFM).

Frédéric Relaix
Des maladies très invalidantes
Les maladies neuromusculaires forment un groupe hétérogène d’affections déprimant la fonction du muscle squelettique. Ces affections restent aujourd’hui sans traitement et sont invalidantes pour une majorité de patients ; dans de trop nombreux cas, on assiste à un décès prématuré.

Un projet porté par une équipe regroupant l’expertise de cinq laboratoires

Pour répondre aux nombreux défis scientifiques que posent ces maladies, l’équipe s’est constituée à partir du rassemblement de cinq laboratoires franciliens préexistants (un de l’IMRB, deux de l’ENVA, un de l’EFS et celui que dirigeait Frédéric Relaix à l’Université Pierre et Marie Curie). Ainsi fédérés, ces laboratoires couvrent un large spectre de compétences scientifiques, en pathophysiologie, recherche fondamentale, recherche clinique, ingénierie cellulaire et tissulaire et constituent une véritable « force de frappe » stratégique au service de la recherche sur ces maladies, dont plusieurs sont mortelles.

Les objectifs scientifiques du projet
Un premier objectif du projet  « translamuscle » vise à identifier et caractériser aux niveaux cellulaire et moléculaire les cellules souches du muscle. Ces recherches vont permettre notamment de mieux connaître les capacités de réparation des cellules souches du muscle, les interactions avec l’environnement local cellulaire et, plus largement, avec l’environnement extérieur global du malade.
Le but est de développer des stratégies pour les utiliser en médecine régénérative.

Un second objectif est de mieux décrire les maladies neuromusculaires, d’identifier leur origine génétique ou environnementale, de comprendre les mécanismes pathogéniques qui les sous-tendent, afin de développer des outils thérapeutiques innovants.
Le but est d’arriver à des outils de diagnostic et de traitement de ces maladies, en intégrant l’évaluation de l’efficacité et de l’innocuité de ces outils thérapeutiques, par des modèles pré-cliniques chez l’animal puis des essais cliniques chez les patients.

Un modèle de recherche translationnelle en santé
Les objectifs scientifiques du projet se combinent ainsi en un continuum, allant de la recherche fondamentale aux essais cliniques sur l’homme, pour une meilleure prise en charge des malades. Frédéric Relaix se donne un délai de cinq ans pour la mise au point de nouvelles thérapies.

Consortium de recherche translationnelle

Les premières pistes mises au jour

Les chercheurs ont mis en lumière trois premiers éléments : l’impact de la pollution sur les maladies neuromusculaires et leur évolution, l’identification de nouveaux gènes qui contrôlent la biologie du système neuromusculaire, l’identification de nouveaux gènes conduisant à des maladies neuromusculaires sur les modèles animaux.

L’importance de la fédération de forces scientifiques dans « translamuscle »
Le projet de recherche global et fédérateur de plusieurs équipes permet à celles-ci de bénéficier de nombreuses interactions, à même de catalyser les recherches conduites sur les différents axes. Le projet dépasse de loin la seule addition de forces et de moyens mutualisés. Il répond à une véritable stratégie scientifique de structuration de la recherche dans le domaine des maladies neuromusculaires.

Une évaluation scientifique annuelle

L’AFM  finance le projet à hauteur de 1 million d’euros par an. Ce budget représente plus de 1% du montant annuel collecté lors du Téléthon. L’utilisation des fonds donne lieu à une évaluation annuelle par un comité de suivi, en charge de décider la reconduction de fonds pour poursuivre les recherches.

Des collaborations fortes pour ce projet de recherche de grande envergure
Les interactions sont nombreuses avec d’autres acteurs de la recherche dans ce domaine: ainsi, avec l’Institut de myologie de l’hôpital de la Pitié Salpêtrière, l’Institut des cellules souches pour le traitement et l’étude des maladies monogéniques I-Stem  et le Généthon.

Pour en savoir plus

Frédéric Relaix est professeur en histologie. Il dirige l’équipe « biologie du système neuromusculaire » avec François-Jérôme Authier, co-responsable. L’équipe constitue un des pôles stratégiques nationaux soutenus par l’AFM.

Labellisée en janvier 2015, l’équipe fait partie du département dirigé par Frédéric Relaix, NEuroScience and PsychiatRY (ESPRY), l’un des trois départements de l’Institut Mondor de Recherche Biomédicale (IMRB) à la faculté de médecine de l’UPEC.

mise à jour le 22 octobre 2015

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