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Maladie de Parkinson : une avancée capitale pour la thérapie génique

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Recherche, Santé

Communiqué de presse, Actualités scientifiques

Une équipe franco-anglaise (UPEC, AP-HP, Inserm, CEA/Mircen, Oxford Biomedica, Cambridge University) a mené une étude clinique de phase 1/2 de thérapie génique chez des patients souffrant d’une forme évoluée de la maladie de Parkinson.

Parkinson
Quinze patients ont pu bénéficier de ce nouveau traitement consistant à injecter un vecteur exprimant les gènes de trois enzymes indispensables à la biosynthèse de dopamine, qui fait défautdans la maladie de Parkinson. Grâce à cette thérapie, certaines cellules dans le cerveau se mettent de nouveau à fabriquer et à sécréter la dopamine. Chez tous les patients, les symptômes moteurs de la maladie ont été améliorés jusqu’à 12 mois après l’administration du traitement.

Avec un recul de 4 ans, cette étude démontre à ce stade l’innocuité et la tolérance du vecteur lentiviral utilisé pour la première fois chez l’homme. Cette étude a été coordonnée par le Pr Stéphane Palfi, chef du service de neurochirurgie de l’hôpital Henri-Mondor (AP-HP), au sein du pôle neurolocomoteur. Elle fait l’objet d’une publication dans The Lancet, du 10 janvier 2014.

> Télécharger le dossier de presse [PDF - 326 Ko]

mise à jour le 13 février 2015

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